La Talidomide ha alle spalle una storia tragica. Il farmaco era stato studiato come antinfluenzale con il nome di Grippex, ma nel corso degli esperimenti si scoprì che induceva il sonno: gli fu cambiato il nome in Contergan, nell’autunno del 1957, e venne venduto senza obbligo di ricetta medica come sonnifero perché, a differenza dei barbiturici, allora farmaci di riferimento per l’insonnia, non poteva essere usato a scopo suicida.
Il lancio della Talidomide fu coronato da successo: le vendite in Germania andarono a gonfie vele e il farmaco fu registrato in 47 Paesi di cui 11 europei, tra cui l’Italia. Inoltre il farmaco fu registrato in 7 Paesi africani, 17 asiatici, 11 tra Nord e Sud America.
In Germania, le vendite passarono da 33 kg di sostanza nel 1957, a 728 kg nel 1958, a 3.800 nel 1959 fino a 14.500 nel 1960.
Alcuni Paesi, tra cui gli Stati Uniti e la Germania Est, rifiutarono la registrazione della Talidomide.
Negli Stati Uniti una giovane farmacista, Frances Oldham Kelsey, in servizio presso la Food and Drug Administration ( FDA ) da poco tempo, fu incaricata, nel settembre 1960, della pratica di autorizzazione all’immissione in commercio negli USA.
Kelsey assunse un atteggiamento critico nei confronti degli studi sugli animali che erano stati presentati nel dossier di registrazione della Talidomide, ritenendoli descritti superficialmente, con pochi casi seguiti e per troppo poco tempo.
Probabilmente fu anche influenzata in modo non-favorevole dalla pubblicazione, all’inizio del 1960, sul British Medical Journal, di un articolo della dott.ssa Florence, la quale aveva riferito della comparsa di neuropatia agli arti in 4 suoi pazienti trattati con Talidomide. L’11 maggio 1961 la Kelsey informò la società produttrice che il dossier non era adeguato e che erano necessari ulteriori studi.
Il farmaco non fu quindi registrato, e nel marzo 1962, quando gli effetti della Talidomide furono evidenti in Europa, l’azienda ritirò la domanda di registrazione.
Per la sua azione la Kelsey fu insignita dal Presidente JF Kennedy dell’Award for Distinguished Civilian Service, la maggiore onorificenza che può essere assegnata ad un civile.
Ciononostante negli Stati Uniti si verificarono alcuni casi di effetti indesiderati, legati alla somministrazione della Talidomide acquistata all’estero, o all’uso di campioni da parte dei medici.
Anche l’Azienda di Stato della Germania Est rifiutò la registrazione della Talidomide, ma non diede nessuna spiegazione del rifiuto.
Nei primi anni della commercializzazione la società che produceva la Talidomide, ricevette circa 150 segnalazioni di neuropatia, che valutò come di cattiva qualità, tanto che solo un terzo dei casi fu ritenuto attendibile.
Dal 1960 iniziarono i sospetti sul rischio di malformazioni: alcuni Centri di neonatologia tedeschi segnalarono un aumento di casi di focomelia.
Non è chiaro se il primo che inviò la segnalazione del rischio di malformazioni fetali sia stato un medico australiano, William Griffith McBride, che, a suo dire, scrisse una lettera a Lancet nel maggio 1961. Secondo il medico australiano la sua lettera fu però rifiutata, furono richieste ulteriori integrazioni, per cui venne pubblicata solo nel novembre 1961, quando il caso della Talidomide era ormai di pubblico dominio.
Alla fine del 1961 il dramma della Talidomide ebbe una brusca accelerazione. Le prime segnalazioni pubblicate trovarono conferma in centinaia di casi, i giornali divulgarono la notizia, e nell’opinione pubblica e tra i medici si diffuse un grande allarme.
Complessivamente si stima che il numero di casi di focomelia nel mondo sia stato di circa 10.000, di cui 5.000 ancora viventi, prima che il farmaco venisse ritirato dal commercio.
Ma la storia della Talidomide non finisce qui. Negli anni ’90 fu dimostrata l’efficacia del farmaco nei pazienti con mieloma multiplo.
Il farmaco è risultato efficace anche nella lebbra, ed è stato estesamente usato, soprattutto in Brasile. L’uso in popolazioni molto povere, poco alfabetizzate, con pazienti spesso giovani ( a differenza dei pazienti con mieloma ), senza programmi di prevenzione del rischio teratogeno, ha portato ad un’altra epidemia di focomelia in Brasile. ( Xagena2009 )
Fonte: BIF – AIFA, 2009
Farma2009
