Sono stati presentati al Lysosomal Disease Network WORLD Symposium a San Diego, i dati di follow-up a 4 anni sui pazienti arruolati per lo studio di fase 2 sul farmaco orale sperimentale per il tratta ...
La mucopolisaccaridosi II, nota anche come sindrome di Hunter, è una malattia rara, legata al cromosoma X, causata da una carenza dell'enzima lisosomiale iduronato-2-solfatasi, che catalizza un ...
